Hlavní obsah

KALYDECO 13,4/25/50/59,5/75 mg granule v sáčku

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vaše dítě začne tento přípravek užívat, protože obsahuje důležité údaje pro Vaše dítě.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka.
Tento přípravek byl předepsán výhradně Vašemu dítěti. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vaše dítě.
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to jeho lékaři nebo lékárníkovi. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci

Co je přípravek Kalydeco a k čemu se používá
Čemu musíte věnovat pozornost, než Vaše dítě začne přípravek Kalydeco užívat
Jak se přípravek Kalydeco užívá
Možné nežádoucí účinky
Jak přípravek Kalydeco uchovávat
Obsah balení a další informace

1. CO JE PŘÍPRAVEK KALYDECO A K ČEMU SE POUŽÍVÁ

Přípravek Kalydeco obsahuje léčivou látku ivakaftor. Ivakaftor působí na úrovni transmembránového regulátoru vodivosti u cystické fibrózy (CFTR), bílkoviny, která tvoří kanály na povrchu buněk, a tak umožňuje pohyb částic, jako jsou chloridové ionty, do buňky a z buňky. U pacientů s cystickou fibrózou (CF) je kvůli mutacím v genu CFTR (viz níže) pohyb chloridových iontů snížen. Ivakaftor napomáhá častějšímu otevírání určitých abnormálních CFTR bílkovin a tím zlepšuje pohyb chloridových iontů do buňky a z buňky.

Granule přípravku Kalydeco jsou určeny:

V monoterapii (samostatně) k léčbě novorozenců a dětí s cystickou fibrózou (CF) ve věku od 1 měsíce a s tělesnou hmotností od 3 kg do méně než 25 kg, kteří mají mutaci R117H v genu CFTR nebo jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R.
V kombinaci s granulemi obsahujícími kombinaci ivakaftoru / tezakaftoru / elexakaftoru k léčbě pacientů s CF ve věku od 2 let do 6 let, kteří mají alespoň jednu mutaci F508del v genu CFTR. Pokud Vám byl předepsán přípravek Kalydeco k užívání spolu s kombinací ivakaftor / tezakaftor / elexakaftor, přečtěte si příbalovou informaci i tohoto druhého přípravku. Obsahuje důležité informace o tom, jak tyto dva přípravky užívat.

2. ČEMU MUSÍTE VĚNOVAT POZORNOST, NEŽ VAŠE DÍTĚ ZAČNE PŘÍPRAVEK KALYDECO UŽÍVAT

Nepodávejte Vašemu dítěti přípravek Kalydeco

jestliže je Vaše dítě alergické na ivakaftor nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

Upozornění a opatření

Poraďte se s lékařem Vašeho dítěte předtím, než Vaše dítě užije Kalydeco.

Poraďte se s lékařem Vašeho dítěte, pokud má Vaše dítě poruchu funkce jater nebo ji mělo v minulosti. Lékař Vašeho dítěte může dítěti upravit dávku.
Bolest nebo nepříjemné pocity v pravé horní části břicha
Zežloutnutí kůže nebo bělma očí
Ztráta chuti k jídlu
Pocit na zvracení nebo zvracení
Tmavé zbarvení moči
U některých osob užívajících přípravek Kalydeco (samostatně nebo v kombinaci s ivakaftorem / tezakaftorem / elexakaftorem) byly pozorovány zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi. Ihned informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud u dítěte zaznamenáte kterýkoli z těchto příznaků, které mohou být známkou problémů s játry:
Lékař Vašeho dítěte bude před zahájením léčby a během ní kontrolovat funkci jater pomocí krevních testů, především během prvního roku a obzvlášť, pokud byly u dítěte v minulosti pomocí krevních testů prokázány zvýšené hladiny jaterních enzymů.
V průběhu užívání přípravku Kalydeco, především v kombinovaném režimu s ivakaftorem / tezakaftorem / elexakaftorem, byly u pacientů hlášeny deprese (zahrnující sebevražedné myšlenky a sebevražedné chování), které se obvykle objevily během prvních tří měsíců léčby. Okamžitě se poraďte s lékařem, pokud se u Vás (nebo u někoho, kdo tento přípravek užívá) objeví některý z následujících příznaků: smutná nebo změněná nálada, úzkost, pocity emoční nepohody nebo myšlenky na sebepoškození nebo sebevraždu, které mohou být známkami deprese.
Pokud Vám bylo řečeno, že Vaše dítě má nebo dříve mělo problémy s ledvinami, sdělte to jeho lékaři.
Užívání přípravku Kalydeco se nedoporučuje pacientům, kteří podstoupili transplantaci orgánů.
U některých dětí a dospívajících byla v průběhu léčby (samostatně nebo v kombinaci s ivakaftorem / tezakaftorem / elexakaftorem) zaznamenána abnormalita oční čočky (šedý zákal, katarakta) bez jakéhokoli vlivu na zrak. Lékař Vašeho dítěte může před léčbou a v jejím průběhu provádět některá oční vyšetření.
Přípravek Kalydeco se má používat pouze v případě, že Vaše dítě má některou z mutací v genu CFTR uvedených v bodě 1 (Co je přípravek Kalydeco a k čemu se používá).

Děti

Nepodávejte tento přípravek dětem ve věku do 1 měsíce, protože není známo, zda je použití ivakaftoru u těchto dětí bezpečné a účinné.

Nepodávejte tento přípravek v kombinaci s ivakaftorem / tezakaftorem / elexakaftorem dětem ve věku do 2 let, protože není známo, zda je pro ně bezpečný a účinný.

Další léčivé přípravky a přípravek Kalydeco

Informujte lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka o všech lécích, které dítě používá, které v nedávné době používalo nebo které možná bude používat. Některé léčivé přípravky mohou ovlivnit účinky přípravku Kalydeco nebo mohou zvýšit pravděpodobnost výskytu nežádoucích účinků. Především informujte lékaře Vašeho dítěte, pokud Vaše dítě užívá některý z léků uvedených níže. Lékař Vašeho dítěte může rozhodnout o úpravě dávky pro Vaše dítě nebo o nutnosti dodatečných kontrol.

Antimykotika (používaná k léčbě plísňových infekcí). Mezi ně patří flukonazol, itrakonazol, ketokonazol, posakonazol a vorikonazol.
Antibiotika (používaná k léčbě bakteriálních infekcí). Mezi ně patří klarithromycin, erythromycin, rifabutin, rifampicin a telithromycin.
Antikonvulziva (používaná k léčbě epileptických záchvatů, záchvatů křečí). Mezi ně patří karbamazepin, fenobarbital a fenytoin.
Rostlinné přípravky. Mezi ně patří třezalka tečkovaná (Hypericum perforatum)
Imunosupresiva (používaná po transplantaci orgánů). Mezi ně patří cyklosporin, everolimus, sirolimus a takrolimus.
Srdeční glykosidy (používané k léčbě určitých onemocnění srdce). Mezi ně patří digoxin.
Antikoagulancia (používaná k prevenci tvorby krevních sraženin). Mezi ně patří warfarin.
Antidiabetika (používaná k léčbě cukrovky). Mezi ně patří glimepirid a glipizid.
Léčivé přípravky ke snížení krevního tlaku. Mezi ně patří verapamil.

Přípravek Kalydeco s jídlem a pitím

Během léčby zajistěte, aby Vaše dítě nekonzumovalo jídla nebo nápoje s obsahem grapefruitu, jelikož mohou zhoršit nežádoucí účinky přípravku Kalydeco zvýšením množství ivakaftoru v těle.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Přípravek Kalydeco může u dítěte způsobovat závrať. Pokud Vaše dítě pociťuje závrať, doporučuje se, aby dítě nejezdilo na kole ani neprovádělo jakoukoli jinou činnost vyžadující plné soustředění.

Přípravek Kalydeco obsahuje laktózu a sodík

Pokud Vám lékař Vašeho dítěte sdělil, že Vaše dítě nesnáší některé cukry, poraďte se s lékařem, než začne Vaše dítě tento léčivý přípravek užívat.

Přípravek Kalydeco obsahuje méně než 1 mmol (23 mg) sodíku v jedné dávce, to znamená, že je v podstatě "bez sodíku".

3. JAK SE PŘÍPRAVEK KALYDECO UŽÍVÁ

Vždy podávejte dítěti tento přípravek přesně podle pokynů lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se s lékařem Vašeho dítěte.

Lékař Vašeho dítěte určí správnou dávku pro Vaše dítě. Vaše dítě nesmí přestat užívat žádný z léků, které užívá, pokud k tomu jeho lékař nedá pokyn.

Doporučené dávkování přípravku Kalydeco je uvedeno v tabulce 1.

Tabulka 1: Doporučené dávkování

Věk / tělesná hmotnost	Ranní dávka	Večerní dávka
Přípravek Kalydeco v monoterapii (samostatně)
od 1 měsíce do méně než 2 měsíců, tělesná hmotnost 3 kg a vyšší	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 13,4 mg	Bez večerní dávky
od 2 měsíců do méně než 4 měsíců, tělesná hmotnost 3 kg a vyšší	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 13,4 mg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 13,4 mg
od 4 měsíců do méně než 6 měsíců, tělesná hmotnost 5 kg a vyšší	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 25 mg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 25 mg
od 6 měsíců, tělesná hmotnost od 5 kg do méně než 7 kg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 25 mg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 25 mg
od 6 měsíců, tělesná hmotnost od 7 kg do méně než 14 kg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 50 mg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 50 mg
od 6 měsíců, tělesná hmotnost od 14 kg do méně než 25 kg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 75 mg	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 75 mg
od 6 měsíců, tělesná hmotnost 25 kg a vyšší	Podrobné informace naleznete v příbalové informaci přípravku Kalydeco tablety
Přípravek Kalydeco v kombinaci s ivakaftorem / tezakaftorem / elexakaftorem
2 roky až méně než 6 let, tělesná hmotnost 10 kg až méně než 14 kg	Jeden sáček granulí obsahující kombinaci 60 mg ivakaftoru / 40 mg tezakaftoru / 80 mg elexakaftoru	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 59,5 mg
2 roky až méně než 6 let, tělesná hmotnost 14 kg a vyšší	Jeden sáček granulí obsahující kombinaci 75 mg ivakaftoru / 50 mg tezakaftoru / 100 mg elexakaftoru	Jeden sáček granulí přípravku Kalydeco o síle 75 mg

Ranní a večerní dávku granulí podávejte dítěti s odstupem přibližně 12 hodin.

Pokud má Vaše dítě poruchu funkce jater, může jeho lékař dávku přípravku Kalydeco snížit, protože játra Vašeho dítěte nevyloučí přípravek tak rychle, jako u dětí s normální funkcí jater.

Středně těžká porucha funkce jater u dětí ve věku od 6 měsíců: dávku je možné snížit na polovinu dávky uvedené v tabulce výše, což je jeden sáček jednou denně.
Těžká porucha funkce jater u dětí ve věku od 6 měsíců: použití se nedoporučuje, ale lékař Vašeho dítěte rozhodne, zda je pro dítě vhodné tento přípravek užívat; v tom případě je nutné snížit dávku (jak je uvedeno v tabulce výše) na jeden sáček obden (každý druhý den).
Porucha funkce jater u dětí ve věku od 1 měsíce do méně než 6 měsíců: použití se nedoporučuje.

Přípravek Kalydeco je určen k podávání ústy.

Sáček je určen pouze k jednorázovému podání.

Podání přípravku Kalydeco Vašemu dítěti:

Držte sáček s granulemi s odstřihávací linkou nahoře.
Mírně zatřepte sáčkem, aby se jeho obsah usadil.
Roztrhněte nebo rozstřihněte sáček podél odstřihávací linky.
Celý obsah sáčku smíchejte s 5 ml měkké stravy nebo tekutiny vhodné pro daný věk. Jídlo nebo tekutiny mají mít pokojovou nebo nižší teplotu. Mezi měkké pokrmy nebo tekutiny vhodné pro daný věk patří ovocné či zeleninové kaše / pyré, jogurt, jablečné pyré, voda, mléko, mateřské mléko, kojenecká výživa nebo džus.
Jakmile připravíte směs, podejte ji dítěti okamžitě. Pokud to není možné, podejte ji v průběhu následující hodiny po smíchání. Zajistěte, aby dítě směs ihned a beze zbytku snědlo.
Těsně před nebo těsně po užití dávky má dítě zkonzumovat jídlo nebo svačinu s obsahem tuku (níže jsou uvedeny příklady).

Jídla nebo svačiny s obsahem tuku zahrnují pokrmy připravené na másle nebo oleji nebo pokrmy obsahující vejce. Další jídla s obsahem tuku jsou:

Sýr, plnotučné mléko, mléčné výrobky z plnotučného mléka, jogurt, mateřské mléko, kojenecká výživa, čokoláda
Maso, tučné ryby
Avokádo, hummus, výrobky na bázi sóji (tofu)
Ořechy, výživové tyčinky nebo nápoje s obsahem tuku

Jestliže Vaše dítě užilo více přípravku Kalydeco, než mělo

U dítěte se mohou objevit nežádoucí účinky, včetně těch, které jsou uvedeny níže v bodě 4. Pokud k tomu dojde, poraďte se s jeho lékařem nebo lékárníkem. Pokud je to možné, vezměte si s sebou lék dítěte a tuto příbalovou informaci.

Jestliže jste zapomněl(a) dítěti podat přípravek Kalydeco

Pokud od doby, kdy mělo dítě vynechanou dávku užít, uplynulo méně než 6 hodin, podejte mu vynechanou dávku. V opačném případě počkejte do další obvyklé plánované dávky. Nezdvojnásobujte následující dávku, abyste nahradil(a) vynechanou dávku.

Jestliže jste přestal(a) Vašemu dítěti podávat přípravek Kalydeco

Podávejte svému dítěti přípravek Kalydeco tak dlouho, dokud mu ho lékař doporučuje. Bez porady s lékařem s podáváním nepřestávejte. Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo lékárníka.

4. MOŽNÉ NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY

Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

Závažné nežádoucí účinky

Bolest břicha a zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi.

Možné známky poruchy funkce jater:

Zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi jsou u pacientů s CF časté a byly také hlášeny u pacientů užívajících přípravek Kalydeco samostatně nebo v kombinaci s ivakaftorem / tezakaftorem / elexaaftorem.

U pacientů užívajících přípravek Kalydeco v kombinaci s ivakaftorem / tezakaftorem / elexakaftorem bylo hlášeno poškození jater a zhoršení funkce jater u osob s těžkým jaterním onemocněním. Zhoršení funkce jater může být závažné a může vyžadovat transplantaci.

Toto mohou být známky poruchy funkce jater:

Bolest nebo nepříjemné pocity v pravé horní části břicha
Zežloutnutí kůže nebo bělma očí
Ztráta chuti k jídlu
Pocit na zvracení nebo zvracení
Tmavé zbarvení moči

Deprese

Známky deprese zahrnují smutnou nebo změněnou náladu, úzkost, pocity emoční nepohody.

Okamžitě kontaktujte lékaře, pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nich.

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou postihnout více než 1 z 10 pacientů)

Infekce horních cest dýchacích (běžné nachlazení), zahrnující bolest v krku a překrvení nosní sliznice
Bolest hlavy
Závrať
Průjem
Bolest břicha
Změny typu bakterií v hlenu
Zvýšené hladiny jaterních enzymů (známky jaterní zátěže)
Vyrážka

Časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 z 10 pacientů)

Rýma
Bolest ucha, nepříjemný pocit v uchu
Ušní šelest
Zarudnutí v uchu
Porucha vnitřního ucha (závrať nebo točení hlavy)
Problémy s vedlejšími nosními dutinami (překrvení sliznice vedlejších nosních dutin)
Zarudnutí v krku
Útvar v prsu
Nevolnost (pocit na zvracení)
Chřipka
Nízká hladina krevního cukru (hypoglykemie)
Abnormální dýchání (dušnost nebo potíže s dýcháním)
Větry (plynatost)
Pupínky (akné)
Svědění kůže
Zvýšená hladina kreatinfosfokinázy v krevních testech (známka poškození svalů)

Méně časté nežádoucí účinky (mohou postihnout až 1 ze 100 pacientů)

Překrvení sliznice ucha
Zánět prsu
Zvětšení prsu u chlapců / mužů
Změny na prsních bradavkách nebo bolest prsních bradavek
Sípot
Zvýšený krevní tlak

Není známo (frekvenci z dostupných údajů nelze určit)

Poškození jater
Zvýšená hladina bilirubinu (jaterní krevní testy)

Další nežádoucí účinky u dětí a dospívajících

Nežádoucí účinky, které se objevily u dětí a dospívajících, jsou podobné nežádoucím účinkům pozorovaným u dospělých. U malých dětí jsou však častěji pozorovány zvýšené hladiny jaterních enzymů v krvi.

Hlášení nežádoucích účinků

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili podezření na nežádoucí účinky na adresu: Státní ústav pro kontrolu léčiv, Šrobárova 48,100 41 Praha 10, Webové stránky: www.sukl.cz/nahlasit-nezadouci-ucinek

5. JAK PŘÍPRAVEK KALYDECO UCHOVÁVAT

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce, pouzdru a sáčku za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Tento přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání.

Bylo prokázáno, že po smíchání je směs stabilní po dobu jedné hodiny.

Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

6. OBSAH BALENÍ A DALŠÍ INFORMACE

Co přípravek Kalydeco obsahuje

Léčivou látkou je ivakaftor (ivacaftorum).

Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 13,4 mg ivakaftoru.

Kalydeco 25 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 25 mg ivakaftoru.

Kalydeco 50 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 50 mg ivakaftoru.

Kalydeco 59,5 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 59,5 mg ivakaftoru.

Kalydeco 75 mg granule v sáčku:

Jeden sáček obsahuje 75 mg ivakaftoru.

Dalšími složkami jsou:

koloidní bezvodý oxid křemičitý, sodná sůl kroskarmelózy, acetát-sukcinát hypromelózy, monohydrát laktózy, magnesium-stearát, mannitol, sukralóza a natrium-lauryl-sulfát (E487).

Viz závěr bodu 2 - Přípravek Kalydeco obsahuje laktózu a sodík.

Jak přípravek Kalydeco vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule. Přípravek Kalydeco 25 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.

Přípravek Kalydeco 50 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.

Přípravek Kalydeco 59,5 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule. Přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku jsou bílé až téměř bílé granule.

Granule jsou dodávány v sáčcích.

Přípravek Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku, přípravek Kalydeco 25 mg granule v sáčku, přípravek Kalydeco 50 mg granule v sáčku a přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku:

Velikost balení je 56 sáčků (obsahuje 4 samostatná pouzdra, každé pouzdro obsahuje 14 sáčků):

Přípravek Kalydeco 13,4 mg granule v sáčku, přípravek Kalydeco 59,5 mg granule v sáčku a přípravek Kalydeco 75 mg granule v sáčku.

Velikost balení je 28 sáčků (obsahuje 4 samostatná pouzdra, každé pouzdro obsahuje 7 sáčků):

Držitel rozhodnutí o registraci

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irsko

Tel: +353(0)17617299

Výrobce

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irsko

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

Northern Ireland

BT63 5UA

Velká Británie

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

Česká republika

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Tel: +353(0)17617299

Tato příbalová informace byla naposledy revidována: 12.6.2024.

Další zdroje informací

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky https:// www.ema.europa.eu. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.